Oprava genů před narozením

Opravu poškozených genů ještě před narozením jedince postiženého dědičnou chorobou zvládají vědci zatím jen u laboratorních myší. Přesto vidí v tomto způsobu léčby naději pro pacienty s řadou závažných onemocnění.

Jediná dávka léku Zolgensma schváleného letos americkým Úřadem pro potraviny a léčiva stojí více než dva miliony dolarů. To činí z této genové terapie nejdražší lék světa.

Zolgensma je určena pacientům se spinální svalovou atrofií. Ta někdy poškozuje pacientům svalstvo až po třicítce, jindy však devastuje svaly už před narozením. Děti, které trpí rychle nastupující formou spinální svalové atrofie, umírají obvykle do dvou let. Zolgensma je prvním lékem, který přináší malým pacientům naději na normální život.